วิทยาศาสตร์และการแพทย์น่าทึ่งอย่างไม่น่าเชื่อ ต้องขอบคุณวิทยาศาสตร์และการแพทย์สมัยใหม่ตอนนี้เรามีตลอดชีวิตที่เกินอายุอันมืดมนของเรา -ผู้นำที่อาศัยอยู่จนถึงวัยชราที่โตเต็มที่และเพลิดเพลินกับผลไม้ของเราในการเกษียณอายุ
แง่มุมที่เหลือเชื่อของวิทยาศาสตร์คือการแก้ไขยีนที่นักวิทยาศาสตร์สามารถแก้ไขจีโนมมนุษย์ได้ CRISPR ย่อมาจากการทำซ้ำ palindromic สั้น ๆ ที่สอดคล้องกันโดยรวมเป็นเทคโนโลยีการแก้ไขยีน สำหรับผู้ที่คาดเดาเพิ่มเติมเกี่ยวกับ CRISPR มี BSN สำหรับโปรแกรมออนไลน์ FNP ที่ให้ผู้คนเข้าสู่สนามและเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับการใช้งานจริง
บทความที่มีประโยชน์นี้จะสำรวจการปฏิวัติ CRISPR และอธิบายความหมายของมนุษยชาติ
CRISPR คืออะไร?
เราได้อธิบายข้างต้นสิ่งที่ย่อมาจาก CRISPR ช่วยให้นักวิจัยเปลี่ยน DNA สำหรับสิ่งมีชีวิตรวมถึงพืชสัตว์และมนุษย์ มันทำหน้าที่เป็นกรรไกรโมเลกุลสองสามตัวที่สามารถกำหนดเป้าหมายและตัดลำดับดีเอ็นเอที่เฉพาะเจาะจงได้อย่างแม่นยำช่วยให้นักวิจัยเปลี่ยนรหัสพันธุกรรมของสิ่งมีชีวิต
การแก้ไขยีนคืออะไร?
รุ่นหรือที่เรียกว่าการแก้ไขจีโนมหมายถึงเทคโนโลยีที่อนุญาตให้นักวิจัยทำการเปลี่ยนแปลงเฉพาะในสิ่งมีชีวิตเช่นสัตว์พืชหรือ DNA ของมนุษย์ การเปลี่ยนแปลงเหล่านี้อาจเกี่ยวข้องกับการเพิ่มการกำจัดหรือการเปลี่ยนแปลงลำดับดีเอ็นเอในบางสถานที่ในจีโนม เทคโนโลยีนี้ใช้ในห้องปฏิบัติการวิจัยเพื่อทำความเข้าใจกับโรคที่ดีขึ้นและยังได้รับการตรวจสอบการใช้การรักษาด้วย เครื่องมือสร้าง DNA ตัดดีเอ็นเอในสถานที่ที่เฉพาะเจาะจง เมื่อตัดแล้วนักวิทยาศาสตร์สามารถลบแทรกหรือแทนที่ DNA ที่ตำแหน่งของผลลัพธ์ที่แตกต่างกัน
DNA จากเซลล์เดียวในร่างกายของคุณมี ‘จีโนม’ ทั้งหมดของคุณซึ่งเป็นคำแนะนำทางพันธุกรรมทั้งหมดเพื่อให้คุณเติบโตพัฒนาและทำหน้าที่เป็นมนุษย์ที่มีสุขภาพดี คำแนะนำทางพันธุกรรมเหล่านี้มีรหัสในตัวอักษร DNA ประมาณ 6 พันล้านตัวใน 46 โครโมโซมที่เราสืบทอดมาจากพ่อแม่ของเรา เราได้รับ 23 จากผู้ปกครองแต่ละคน
แทนที่จะเป็นตัวอักษร 26 ตัวอักษรภาษาอังกฤษ DNA ประกอบด้วยตัวอักษรสี่ตัว, A, C, G และ T ในบางกรณีแม้แต่การเปลี่ยนจดหมายฉบับเดียวการกลายพันธุ์หรือตัวแปรอาจทำให้คำแนะนำทั้งหมดอ่านไม่ถูกต้องซึ่งสามารถเปลี่ยนโมเลกุลของร่างกายของคุณและวิธีการทำงานของร่างกาย
การสร้างหมายถึงการเปลี่ยนหนึ่งในคำแนะนำทางพันธุกรรมเหล่านี้ ซึ่งอาจรวมถึงการเพิ่มหรือการลบของยีนเปิดยีนไปที่หรือจากหรือแก้ไขตัวแปรที่เป็นอันตรายซึ่งทำให้ยีนถูกอ่านอย่างผิด ๆ โดยร่างกาย การแก้ไขตัวแปรที่เป็นอันตรายผ่านการบำบัดด้วยยีนอาจเป็นกุญแจสำคัญในการรักษาโรคที่ยากที่สุดในการรักษาโรคที่มนุษย์รู้จัก
CRISPR ถูกค้นพบอย่างไร?
ในปี 2012 นักวิจัยแสดงให้เห็นว่า RNAs สามารถสร้างขึ้นเพื่อเป็นแนวทางในการใช้ CAS nuclease (CAS9 เป็นครั้งแรกที่ใช้) กับลำดับดีเอ็นเอใด ๆ ในจีโนม “คู่มือ RNA” ที่เรียกว่าสามารถผลิตได้เพื่อให้เป็นเพียงลำดับเดียวเท่านั้นซึ่งจะช่วยเพิ่มโอกาสที่ DNA จะถูกตัดในสถานที่นี้เท่านั้นและไม่มีสถานที่อื่นในจีโนม การทดสอบเพิ่มเติมพบว่าระบบทำงานได้ค่อนข้างดีในเซลล์ทุกประเภทรวมถึงเซลล์มนุษย์
ผลกระทบของ CRISPR สำหรับการแพทย์
ด้วยเทคนิค CRISPR/CAS มันเป็นเรื่องง่ายที่จะรบกวนยีนเป้าหมาย นอกจากนี้หากมีการเพิ่มเทมเพลต DNA ลงในส่วนผสมนักวิจัยสามารถแทรกลำดับใหม่ได้ที่ตำแหน่งที่แน่นอนของยีนที่ต้องการ วิธีการดังกล่าวมีการเปลี่ยนแปลงการวิจัยทางชีวการแพทย์อย่างมากเนื่องจากช่วยลดเวลาและค่าใช้จ่ายในการพัฒนาแบบจำลองสัตว์ด้วยการเปลี่ยนแปลงจีโนมเฉพาะในใจ
ขณะนี้นักวิจัยใช้ระบบ CRISPR/CAS เป็นประจำเพื่อจุดประสงค์นี้ใน MUS ในการวิจัย และสำหรับโรคของมนุษย์ที่มีการกลายพันธุ์ที่รู้จักเช่นโรคปอดเรื้อรังหรือโรคโลหิตจางเซลล์เคียวมันเป็นไปได้ในทางทฤษฎีในการแทรก DNA ที่แก้ไขการกลายพันธุ์และรักษาโรค มีการใช้งานทางคลินิกในการทดลองของมนุษย์ในขณะนี้รวมถึงการวิจัยบุกเบิกเซลล์วิศวกรรมนอกร่างกายสำหรับการรักษามะเร็ง CAR-T และสำหรับการแก้ไขเซลล์เรตินาให้กับ Amaurose 10 โดยธรรมชาติของ Leber
การพัฒนา CRISPR
ทีมนักวิจัยกำลังใช้ CRISPR เพื่อพัฒนาวิธีการรักษาที่จำเป็นโดยตรงสำหรับเด็กที่เกิดมาพร้อมกับความผิดปกติทางภูมิคุ้มกันทางพันธุกรรมที่รุนแรง ปัจจุบันเส้นทางที่สำคัญที่สุดในการรักษาความผิดปกติเหล่านี้คือการปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี ในขณะที่สิ่งนี้สามารถให้ระบบภูมิคุ้มกันที่ใช้งานได้ แต่การปลูกถ่ายจะมีผลข้างเคียงที่สำคัญและผู้ป่วยต้องเผชิญกับการกระตุ้นภูมิคุ้มกันตลอดชีวิตเพื่อป้องกันไม่ให้ร่างกายของพวกเขาปฏิเสธเซลล์ผู้บริจาค ในทางตรงกันข้ามการแก้ไขยีนผ่าน CRISPR สามารถรักษาสภาพได้
ทีมนักวิจัยคนเดียวกันนั้นมีเป้าหมายอย่างทะเยอทะยานในสภาพทางพันธุกรรมมากกว่า 300 เรื่องรวมถึงโรคโลหิตจางเซลล์เคียวและß-thalassemia และความผิดปกติของภูมิคุ้มกันบกพร่องและความผิดปกติของการอักเสบจำนวนมากที่ส่งผลกระทบต่อเด็ก ๆ Agammaglobulinemia
ในขณะที่การวิจัยยังคงดำเนินต่อไปและนักวิจัยได้เรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ CRISPR และการแก้ไขยีนเรามีแนวโน้มที่จะเห็นความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วในการรักษาและการรักษาที่เป็นไปได้ของความผิดปกติทางพันธุกรรมและโรคที่เป็นไปได้ซึ่งช่วยปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้คนที่ทุกข์ทรมานจากรัฐเหล่านี้
การปฏิวัติ CRISPR ในวิทยาศาสตร์ทำให้เรามีความแข็งแกร่งในการแก้ไขยีนและการพัฒนานี้มีประโยชน์จริง ๆ การใช้งานจริงในการรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรมและโรคจำนวนมาก